Terapija koja se tek prije nekoliko godina činila kao ideja iz futurističkih znanstvenih filmova postaje jedno od najznačajnijih medicinskih dostignuća današnjice. Liječnici u Velikoj Britaniji izvještavaju da je revolucionarni tretman genetskog uređivanja uspio dovesti agresivne i do tada neizlječive oblike raka krvi u duboku remisiju kod značajnog broja pacijenata.
Ovaj pristup, nazvan „živi lijek“, temelji se na preciznom uređenju DNK unutar bijelih krvnih stanica kako bi one postale ciljani borci protiv leukemije. Prema izvještaju BBC-a, rezultati su iznad svih očekivanja.
Djeca i odrasli postigli rezultate kakvi se još donedavno smatrali nemogućima
Prva pacijentica liječena ovom metodom, tada 13-godišnja Alyssa Tapley, primila je terapiju 2022. godine. Danas, s 16 godina, nema nikakvih tragova bolesti i aktivno planira budućnost u području istraživanja raka.
U međuvremenu je liječeno još osmero djece i dvoje odraslih s T-staničnom akutnom limfoblastičnom leukemijom — oblikom raka poznatim po izrazito agresivnoj progresiji. Kod njih čak 64% pacijenata postiglo je remisiju, i to nakon što su sve druge metode, uključujući kemoterapiju i transplantacije koštane srži, podbacile.
„Mislila sam da ću umrijeti“ — priča djevojčice koja je prva primila terapiju
Alyssa iz Leicestera nikada neće zaboraviti trenutak kad je čula dijagnozu niti mjesece koje je provela u izolaciji tijekom liječenja.
“Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve stvari koje svako dijete zaslužuje raditi”,
kazala je danas 16-godišnjakinja.
Terapija je zahtijevala potpuno uništavanje njenog postojećeg imunološkog sustava i izgradnju novog. Četiri mjeseca bila je odvojena čak i od brata kako bi se smanjio rizik od infekcija.
Danas ide na godišnje kontrole, priprema ispite i razmatra stažiranje u biomedicinskim znanostima, s jasnom željom da jednoga dana sudjeluje u istraživanjima raka krvi:
“Razmišljam o stažiranju u biomedicinskim znanostima i nadam se da ću jednog dana također raditi u istraživanju raka krvi”, rekla je.
Kako funkcionira „živi lijek“?
Terapiju su razvili stručnjaci s University College London (UCL) i bolnice Great Ormond Street. Ključ tehnologije je proces nazvan uređivanje baza — metoda koja omogućuje iznimno precizne promjene u DNK.
Baze DNK — adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) — funkcioniraju kao slova koja ispisuju genetske upute. Uređivanje baza omogućuje znanstvenicima da promijene samo jednu jedinu bazu i time prepišu dio genetskog koda.
Kod ovog raka problem je što T-stanice, koje bi trebale štititi tijelo, počinju rasti nekontrolirano. Cilj je bio pretvoriti zdrave T-stanice donora u precizno usmjereno oružje:
- prvo su deaktivirane prirodne mete T-stanica kako ne bi napale organizam pacijenta
- uklonjena je oznaka CD7 (koju imaju sve T-stanice) kako bi terapijske stanice izbjegle međusobno uništavanje
- dodan je „plašt nevidljivosti“ kako bi se stanice zaštitile od kemoterapije
- konačno, stanice su programirane da uništavaju sve što nosi oznaku CD7 — uključujući kancerogene i preostale zdrave T-stanice
Transformirane stanice zatim ulaze u tijelo pacijenta i djeluju poput personalizirane vojske, ciljajući samo one stanice koje nose oznaku bolesti.
Izvanredni rezultati, ali uz ozbiljne rizike
Studija objavljena u časopisu New England Journal of Medicine predstavila je rezultate liječenja prvih 11 pacijenata. Njih devet postiglo je duboku remisiju, što je omogućilo kasniju transplantaciju koštane srži i obnovu imunološkog sustava.
Sedam pacijenata i danas je bez znakova bolesti, u razdoblju praćenja od tri mjeseca do tri godine.
No terapija je izuzetno zahtjevna. Dok je imunološki sustav potpuno uništen, pacijenti su izrazito osjetljivi na infekcije, što predstavlja jedan od najvećih rizika. U dva slučaja rak je uspio „pobjeći“ od liječenja gubitkom CD7 oznake.
Profesor Waseem Qasim iz UCL-a rekao je:
“Prije nekoliko godina, ovo bi bila znanstvena fantastika. To je dubok, intenzivan tretman, vrlo je zahtjevan za pacijente, ali kada djeluje, djeluje vrlo dobro.”
Dr. Robert Chiesa iz bolnice Great Ormond Street dodaje:
“S obzirom na to koliko je agresivan ovaj specifični oblik leukemije, ovo su prilično upečatljivi klinički rezultati, i očito sam vrlo sretan što smo uspjeli ponuditi nadu pacijentima koji su je inače izgubili.”
Sličan ton ima i dr. Deborah Yallop iz bolnice King’s College:
“Vidjeli smo impresivne odgovore u uklanjanju leukemije koja se činila neizlječivom – to je vrlo moćan pristup.”
Dr. Tania Dexter iz organizacije Anthony Nolan zaključuje:
“S obzirom na to da su ovi pacijenti imali male šanse za preživljavanje prije ispitivanja, ovi rezultati donose nadu da će se ovakvi tretmani nastaviti razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata.”
Liječničke ekipe sada prate dugoročne rezultate i ističu da je ovo tek prvi korak prema terapijama koje bi jednog dana mogle postati standardna opcija za najteže bolesnike.
